在国内有近七千种不同类型的罕见病。
在国内庞大的人口基数，和罕见病的种类繁多之下，罕见病患者早已超过千万，直逼两千万大关。
但仅有不到10%的罕见病，有对症的治疗药物。
这么触目惊心的数字，让人触动。
基因治疗在罕见病领域，也存在着大量未竟的临床需求。
除此之外，腺相关病毒基因疗法，对别的疾病，也有十分强力的治疗效果。
比如，神经系统疾病、血友病、嵴髓性肌萎缩、心脏衰竭、来伯先天性黑蒙症、杜氏肌肉营养不良症和关节炎等。
这都是可以选择攻克的方向。
甚至，这种疗法，还能对部分癌症有效。
不过有了溶瘤病毒，就不用再费劲去搞基因疗法了。
章晨来者不拒，直接把上述提到的，所有这些疾病相关的技术资料，都模拟了出来。
一股脑都发给了田文斌和江卢。
这两人在腺相关病毒领域，有着别人无法比拟的优势和经验。
随后，章晨找到田文斌两人。
田文斌对章晨拿出来的这些资料，都已经麻木了。
他很自觉地选择闭嘴，并没有多嘴。
三个人一起聚在办公室里，商量好了大概的研发顺序。
大家一致决定，要先解决一类着急的罕见病种，krabbe病。
这是一种罕见的常染色体，隐性遗传的神经退行性疾病。
其病因，是由于溶酶体酶半乳糖基神经酰胺酶基因中的功能缺失突变所引起的。
这种基因功能缺失，会导致一类脂质，在细胞中大量累积。